Preview

Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии

Расширенный поиск

Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при трансфузионно-зависимой форме β-талассемии. Обзор литературы

https://doi.org/10.24287/1726-1708-2020-19-2-178-183

Полный текст:

Аннотация

Талассемия – наиболее распространенная форма наследственных анемий из группы гемоглобинопатий. Генетическое расстройство, лежащее в основе талассемии, приводит к нарушению созревания эритроцитов, их гемолизу и развитию неэффективного эритропоэза с гиперплазией эритроидного ростка в костном мозге и экстрамедуллярно. Стандартной терапией больных b-талассемией являются регулярные гемотрансфузии и хелаторная терапия. Этот метод увеличивает продолжительность жизни, но не улучшает ее качество и не излечивает от болезни. В настоящее время единственным радикальным методом лечения талассемии остается аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. В работе рассмотрены исторические аспекты развития аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток в контексте лечения трансфузионно-зависимой формы b-талассемии.

Об авторах

И. О. Тайшихина
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Россия

врач-педиатр приемного отделения, клинический ординатор,

117997, Москва, ГСП-7, ул. Саморы Машела, 1



М. Е. Лохматова
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Россия


Л. Н. Шелихова
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Россия


Список литературы

1. Weatherall D.J. The inherited diseases of hemoglobin are an emerging global health burden. Blood 2010; 115 (22): 4331–6. DOI: 10.1182/blood-2010-01-251348

2. Galanello R., Origa R. Beta-thalassemia. Orphanet J Rare Dis. 2010; 5: 11. DOI: 10.1186/1750-1172-5-11

3. Лохматова М.Е., Сметанина Н.С., Финогенова Н.А. Эпидемиология гемоглобинопатий в Москве. Педиатрия. Журнал им. Г.Н. Сперанского 2009: 87 (4): 46–9.

4. Vitrano A., Calvaruso G., Lai E., Colletta G., Quota A., Gerardi C., et al. The era of comparable life expectancy between thalassaemia major and intermedia: Is it time to revisit the major-intermedia dichotomy? Br J Haematol 2017; 176 (1): 124–30. DOI: 10.1111/bjh.14381

5. Psatha N., Reik A., Phelps S., Zhou Y., Dalas D., Yannaki E., et al. Disruption of the BCL11A Erythroid Enhancer Reactivates Fetal Hemoglobin in Erythroid Cells of Patients with b-Thalassemia Major. Mol Ther Methods Clin Dev 2018; 10: 313–26. DOI: 10.1016/j.omtm.2018.08.003

6. Dong A., Rivella S., Breda L. Gene therapy for hemoglobinopathies: progress and challenges. Transl Res 2013; 161 (4): 293–306. DOI: 10.1016/j.trsl.2012.12.011

7. Negre O., Eggimann A.V., Beuzard Y., Ribeil J.A., Bourget P., Borwornpinyo S., et al. Gene Therapy of the b-Hemoglobinopathies by Lentiviral Transfer of the b(A(T87Q))-Globin Gene. Hum. Gene Ther 2016; 27 (2): 148–65. DOI: 10.1089/hum.2016.007

8. Walters M.C., Rasko J., Hongeng S., Kwiatkowski J., Schiller G.J., Kletzel M., et al. Update of Results from the Northstar Study (HGB-204): A Phase 1/2 Study of Gene Therapy for Beta-Thalassemia Major Via Transplantation of Autologous Hematopoietic Stem Cells Transduced ex-vivo with a Lentiviral Beta AT87Q-Globin Vector (LentiGlobin BB305). Blood 2015; 126: 201.

9. Forman S.J., Negrin R.S., Antin J.H., Appelbaum F.R. (eds.). Thomas' Hematopoietic Cell Transplantation. Wiley-Blackwell; 2015.

10. Baronciani D., Dalissier A., Gaziev J., Gaziev J., Yesilipek A., Zecca M., et al. Hematopoietic cell transplantation in thalassemia and sickle cell disease: report from the European Society for Blood and Bone Marrow Transplantation Hemoglobinopathy Registry: 2000–2017. Blood 2018; (132): 168.

11. Angelucci E., Pilo F. Management of iron overload before, during, and after hematopoietic stem cell transplantation for thalassemia major. Ann N Y Acad Sci 2016; 1368 (1): 115–21. DOI: 10.1111/nyas.13027

12. Lucarelli G., Galimberti M., Polchi P., Angelucci E., Baronciani D., Giardini C., et al. Bone marrow transplantation in patients with thalassemia. N Engl J Med 1990; 322 (7): 417–21. DOI: 10.1056/NEJM199002153220701

13. Lucarelli G., Clift R.A., Galimberti M., Polchi P., Angelucci E., Baronciani D., et al. Marrow transplantation for patients with thalassemia: results in class 3 patients. Blood 1996; 87 (5): 2082–8.

14. Mathews V., George B., Deotare U., Lakshmi K.M., Viswabandya A., Daniel D., et al. A new stratification strategy that identifies a subset of class III patients with an adverse prognosis among children with beta thalassemia major undergoing a matched related allogeneic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant 2007; 13 (8): 889–94. DOI: 10.1016/j.bbmt.2007.05.004

15. Angelucci E., Pilo F., Coates T.D. Transplantation in thalassemia: revisiting the Pesaro risk factors 25 years later. Am J Hematol 2017; 92 (5): 411–3. DOI: 10.1002/ajh.24674

16. Кумар В., Аббас А.К., Фаустор Н., Ас- тер Дж.К.; пер. с англ.; под ред. Коган Е.А., Серова Р.А., Дубовой Е.А., Павловой К.А. Основы патологии заболеваний по Роббинсону и Котрану. В 3 т. М.: Логосфера; 2016. Том 2: глава 14: 737.

17. Haidar R., Mhaidli H., Taher A.T. Paraspinal extramedullary hematopoiesis in patients with thalassemia intermedia. Eur Spine J 2010; 19 (6): 871–8. DOI: 10.1007/s00586-010-1357-2

18. Karimi M., Cohan N., Pishdad P. Hydroxyurea as a first-line treatment of extramedullary hematopoiesis in patients with beta thalassemia: Four case reports. Hematology 2015; 20 (1): 53–7. DOI: 10.1179/1607845414Y.0000000168

19. Lucarelli G., Galimberti M., Giardini C., Polchi P., Angelucci E., Baronciani D., et al. Bone marrow transplantation in thalassemia. Hematol Oncol Clin North Am 1998; 5 (3): 549–56.

20. Gaziev J., Nguyen L., Puozzo C., Mozzi A.F., Casella M., Donnorso M.P., et al. Novel pharmacokinetic behavior of intravenous busulfan in children with thalassemia undergoing hematopoietic stem cell transplantation: a prospective evaluation of pharmacokinetic and pharmacodynamic profile with therapeutic drug monitoring. Blood 2010; 115 (22): 4597–604. DOI: 10.1182/blood-2010-01-265405

21. Lucarelli G. Bone marrow transplantation for thalassaemia. J Intern Med Suppl 1997; 740: 49–52.

22. Bernardo M.E., Piras E., Vacca A., Giorgiani G., Zecca M., Bertaina A., et al. Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in thalassemia major: results of a reduced-toxicity conditioning regimen based on the use of treosulfan. Blood 2012; 120 (2): 473–6. DOI: 10.1182/blood-2012-04-423822

23. Sodani P., Gaziev D., Polchi P., Erer B., Giardini C., Angelucci E. New approach for bone marrow transplantation in patients with class 3 thalassemia aged younger than 17 years. Blood 2004; 104 (4): 1201–3. DOI: 10.1182/blood-2003-08-2800

24. Law J., Cowan M.J., Dvorak C.C., Musick L., Long-Boyle J.R., Baxter-Lowe L.A., et al. Busulfan, fluda- rabine, and alemtuzumab as a reduced toxicity regi- men for children with malignant and nonmalignant diseases improves engraftment and graftversus- host disease without delaying immune reconstitution. Biol Blood Marrow Transplant 2012; 18 (11): 1656–63. DOI: 10.1016/j.bbmt.2012.05.006

25. Mohty M. A bit of antithymocyte globulin can take you a long way! Bone Marrow Transplant 2012; 47 (5): 617–8. DOI: 10.1038/bmt.2012.6

26. Srivastava A., Ramachandran V. Cure for thalassemia major – from allogeneic hematopoietic stem cell transplantation to gene therapy. Haematologica 2017; 102 (2): 214–23. DOI: 10.3324/haematol.2015.141200

27. Алянский А.Л., Макаренко О.А., Ива- нова Н.Е., Головачева А.А., Кузьмич Е.В., Кучер М.А. и др. Развитие регистра неродственных доноров костного мозга в Российской Федерации: опыт НИИ дет- ской онкологии, гематологии и транс- плантологии им. Р.М. Горбачeвой. Рос- сийский журнал детской гематологии и онкологии 2016; 3 (2): 68–75.

28. Angelucci E., Matthes-Martin S., Baronciani D., Bernaudin F., Bonanomi S., Cappellini M.D., et al. Hematopoietic stem cell transplantation in thalassemia major and sickle cell disease: indications and management recommendations from an international expert panel. Haematologica 2014; 99 (5): 811–20. doi: 10.3324/haematol.2013.099747

29. Jawdat D.М., Saleh S.Al., Sutton P., Anazi H.Al., Shubaili A., Tamim H., et al. Chances of finding an HLA-matched sibling: The Saudi experience. Biol Blood Marrow Transplant. 2009; 15 (10): 1342–4. DOI: 10.1016/j.bbmt.2009.06.013

30. Gaziev D., Galimberti M., Lucarelli G., Polchi P., Giardini C., Angelucci E., et al. Bone marrow transplantation from alternative donors for thalassemia: HLA-phenotypically identical relative and HLA-nonidentical sibling or parent transplants. Bone Marrow Transplantation 2000; 25 (8):

31. –21. DOI: 10.1038/sj.bmt.1702242

32. Chunfu L., Xuedong W., Yuelin H., Xiaoqin F., Jianyun L., Xiaohui Z., et al. Updated Outcomes of NF-08-TM Protocol in HSCT for Patients with b-Thalassemia Major: A Large Prospective Study from Single Center. Blood 2014; 124: 2577.

33. Yuelin H., Hua J., Changgang L. Hematopoietic Stem Cell Transplantation from Full Matched Alternative Donor Has Same Results As Those from Matched Sibling for Patients with Beta-Thalassemia Major – a Large-Cohort Multicenter Study from China. Blood 2017; 130: 3329.

34. Locatelli F., Rocha V., Reed W., Bernaudin F., Ertem M., Grafakos S., et al. Eurocord Transplant Group. Related umbilical cord blood transplantation in patients with thalassemia and sickle cell disease. Blood 2003; 101 (6): 2137–43. DOI: 10.1182/blood-2002-07-2090

35. Ruggeri A., Eapen M., Scaravadou A., Cairo M.S., Bhatia M., Kurtzberg J., et al. Eurocord Registry; Center for International Blood and Marrow Transplant Research; New York Blood Center. Umbilical cord blood transplantation for children with thalassemia and sickle cell disease. Biol Blood Marrow Transplant 2011; 17 (9): 1375–82. DOI: 10.1016/j.

36. bbmt.2011.01.012

37. Willasch A., Hoelle W., Kreyenberg H., Niethammer D., Handgretinger R., Lang P., et al. Outcome of allogeneic stem cell transplantation in children with non-malignant diseases. Haematologica 2006; 91 (6): 788–94.

38. Strauss G., Osen W., Debatin K.M. Induction of apoptosis and modulation of activation and effector function in T cells by immunosuppressive drugs. Clin Exp Immunol. 2002; 128 (2): 255–66. DOI: 10.1046/j.1365-2249.2002.01777.x

39. Luznik L., Jones R.J., Fuchs E.J. High dose cyclophosphamide for GVHD prevention. Curr Opin Hematol. 2010; 17 (6): 493–9. DOI: 10.1097/MOH.0b013e32833eaf1b

40. Anurathapan U., Hongeng S., Pakakasama S., Sirachainan N., Songdej D., Chuansumrit A., et al. Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Homozygous b Thalassemia and b Thalassemia/Hemoglobin E Patients from Haploidentical Donors. Bone Marrow Transplant 2016; 51 (6):813–8. DOI: 10.1038/bmt.2016.7

41. Bertaina A., Merli P., Locatelli F., Pagliara D., Bernardo M.E., Masetti R., et al. HLA-haploidentical stem cell transplantation after removal of ab + T and B cells in children with nonmalignant disorders. Blood 2014; 124 (5): 822–6. DOI: 10.1182/blood-2014-03-563817

42. Airoldi I., Bertaina A., Locatelli F., Zorzoli A., Pagliara D., Cocco C., et al. ab T-cell reconstitution after HLA-haploidentical hematopoietic transplantation depleted of TCR-ab+/CD19+lymphocytes. Blood 2015; 125 (15): 2349–58. DOI: 10.1182/blood-2014-09-599423

43. Gaziev J., Isgrò A., Sodani P., Paciaroni K., De Angelis G., Marziali M., et al. Haploidentical HSCT for hemoglobinopathies: improved outcomes with TCRab+/CD19+-depleted grafts. Blood Adv 2018; 2 (3): 263–70. DOI: 10.1182/bloodadvances.2017012005

44. Galaverna F., Pagliara D., Manwani D. Administration of BPX-501 Following a-T and B-Cell Depleted Haplo-HSCT in Children with Transfusion-Dependent Thalassemia. Blood 2018; 132: 166.

45. Andreani M., Testi M., Gaziev J., Condello R., Bontadini A., Tazzari P.L., et al. Quantitatively different red cell/nucleated cell chimerism in patients with long-term, persistent hematopoietic mixed chimerism after bone marrow transplantation for thalassemia major or sickle cell disease. Haematologica 2011; 96 (1): 128–33. DOI: 10.3324/haematol.2010.031013

46. Трахтман П.Е. Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток в лечении врожденных и приобретенных незлокачественных заболеваний у детей. Автореф. дис. … д-ра мед. наук. М.; 2011.

47. AndreaniM., NesciS., LucarelliG., TonucciP., Rapa S., Angelucci E., et al. Long-term survival of ex-thalassemic patients with persistent mixed chimerism after bone marrow transplantation. Bone Marrow Transplant 2000; 25 (4): 401–4. DOI: 10.1038/sj.bmt.1702151

48. Lucarelli G., Andreani M., Angelucci E. The cure of thalassemia by bone marrow transplantation. Blood 2002; 16 (2): 81–5. DOI: 10.1054/blre.2002.0192

49. Hill R.S., Petersen F.B., Storb R., Appelbaum F.R., Doney K., Dahlberg S., et al. Mixed hematologic chimerism after allogenic marrow transplantation for severe aplastic anemia is associated with a higher risk of graft rejection and a lessened incidence of acute graft-versus-host disease. Blood 1986; 67: 811–6.

50. Abraham A., Sindhuvi Е., Korula A., Fouzia N.A., Srivastava A., George B., et al. Donor Lymphocyte Infusion in Patients with Thalassemia Major Who Have Mixed Chimerism Following Allogeneic Stem Cell Transplant Blood 2015; 126: 1965.


Для цитирования:


Тайшихина И.О., Лохматова М.Е., Шелихова Л.Н. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при трансфузионно-зависимой форме β-талассемии. Обзор литературы. Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии. 2020;19(2):178-183. https://doi.org/10.24287/1726-1708-2020-19-2-178-183

For citation:


Taishikhina I.O., Lokhmatova M.E., Shelikhova L.N. Hematopoietic stem cell transplantation in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. Review article. Pediatric Hematology/Oncology and Immunopathology. 2020;19(2):178-183. (In Russ.) https://doi.org/10.24287/1726-1708-2020-19-2-178-183

Просмотров: 159


Creative Commons License
Контент доступен под лицензией Creative Commons Attribution 4.0 License.


ISSN 1726-1708 (Print)
ISSN 2414-9314 (Online)