Preview

Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии

Расширенный поиск

Современные подходы к лечению гемофилии

https://doi.org/10.24287/1726-1708-2020-19-3-131-138

Полный текст:

Аннотация

«Золотым стандартом» терапии гемофилии уже 60 лет остается применение концентратов факторов. В последние годы отмечается бурное развитие опций лечения. В клиническую практику внедрены концентраты с длительным периодом полувыведения, а также применяется нефакторный вид терапии – биспецифическое антитело, имитирующее функцию активированного фактора VIII. Обнадеживающие результаты в клинических исследованиях показывает применение антител к ингибитору пути тканевого фактора, интерферирующего агента РНК, ингибирующего антитромбин, а также генной терапии. Преимуществами новых методов лечения является сокращение частоты внутривенных инъекций и улучшение приверженности терапии, особенно у пациентов с ингибиторной формой гемофилии. Долгосрочная безопасность и эффективность требуют дальнейшего изучения.

Об авторах

Д. Б. Флоринский
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Россия

врач-ординатор,

117997, Москва, ул. Саморы Машела, 1



П. А. Жарков
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Россия
117997, Москва, ул. Саморы Машела, 1


Список литературы

1. Berntorp E., Shapiro A.D. Modern haemophilia care. Lancet 2012; 379 (9824): 1447–56. DOI: 10.1016/S0140-6736(11)61139-2

2. Ingram G.I. The history of haemophilia. J Clin Pathol 1976; 29 (6): 469–79. DOI: 10.1136/jcp.29.6.469

3. Mannucci P.M. Hemophilia and related bleeding disorders: a story of dismay and success. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2002:1–9. DOI: 10.1182/asheducation-2002.1.1

4. Rosenberg P.S., Goedert J.J. Estimating the cumulative incidence of HIV infection among persons with haemophilia in the United States of America: Stat Med 1998; 17 (2): 155–68. DOI: 10.1002/(sici)1097-0258(19980130)17:23.0.co;2-o

5. Mannucci P.M. The choice of plasma-derived clotting factor concentrates: Baillieres Clin Haematol 1996; 9 (2): 273–90. DOI: 10.1016/s0950-3536(96)80063-1

6. Farrugia A., Ironside J.W., Giangrande P. Variant Creutzfeldt-Jakob disease transmission by plasma products: assessing and communicating risk in an era of scientific uncertainty. Vox Sang 2005; 89 (4): 186–92. DOI: 10.1111/j.1423-0410.2005.00702.x

7. Blanchette V.S., Shapiro A.D., Liesner R.J., Hernández Navarro F., Warrier I., Schroth P.C., et al. Plasma and albumin-free recombinant factor VIII: pharmacokinetics, efficacy and safety in previously treated pediatric patients. J Thromb Haemost 2008; 6 (8): 1319–26. DOI: 10.1111/j.1538-7836.2008.03032.x

8. Shima M., Lillicrap D., Kruse-Jarres R. Alternative therapies for the management of inhibitors. Haemophilia 2016; 22 Suppl 5: 36–41. DOI: 10.1111/hae.13005

9. Schulte S. Innovative coagulation factors: albumin fusion technology and recombinant single-chain factor VIII. Thromb Res 2013; 131 Suppl 2: s2–6. DOI: 10.1016/S0049-3848(13)70150-6

10. Swierczewska M., Lee K.C., Lee S. What is the future of PEGylated therapies? Expert Opin Emerg Drugs 2015; 20 (4): 531–6. DOI: 10.1517/14728214.2015.1113254

11. Wang C., Young G. Clinical use of recombinant factor VIII Fc and recombinant factor IX Fc in patients with haemophilia A and B. Haemophilia 2018; 24 (3): 414–9. DOI: 10.1111/hae.13432

12. Зозуля Н.И., Кумскова М.А., Полянская Т.Ю., Свирин П.В. Диагностика и лечение гемофилии: Национальные клинические рекомендации. М.; 2018. [Электронный ресурс]. URL: http://cr.rosminzdrav.ru/#!/recomend/104 (Дата обращения 03.08.2020).

13. Collins P.W., Björkman S., Fischer K., Blanchette V., Oh M., Schroth P., et al. Factor VIII requirement to maintain a target plasma level in the prophylactic treatment of severe hemophilia A: influences of variance in pharmacokinetics and treatment regimens. J Thromb Haemost 2010; 8 (2): 269–75. DOI: 10.1111/j.1538-7836.2009.03703.x

14. Van Creveld S. Prophylaxis of joint hemorrhages in hemophilia. Acta Haemat 1971; 45 (2): 120–7. DOI: 10.1159/000208615

15. Gringeri A., Lundin B., von Mackensen S., Mantovani L., Mannucci P.M.; ESPRIT Study Group. A randomized clinical trial of prophylaxis in children with hemophilia A (the ESPRIT Study). J Thromb Haemost 2011; 9 (4): 700–10. DOI: 10.1111/j.1538-7836.2011.04214.x

16. Manco-Johnson М.J., Abshire T.C., Shapiro A.D., Riske B., Hacker M.R., Kilcoyne R., et al. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med 2007; 357: 535–44. DOI: 10.1056/NEJMoa067659

17. Funk M.B., Schmidt H., Becker S., Escuriola C., Klarmann D., Klingebiel T., et al. Modified magnetic resonance imaging score compared with orthopaedic and radiological scores for the evaluation of haemophilic arthropathy. Haemophilia 2002; 8 (2): 98–103. DOI: 10.1046/j.1365-2516.2002.00585.x

18. Bolton-Maggs P.H. Optimal haemophilia care versus the reality. Br J Haematol 2006; 132 (6): 671–82. DOI: 10.1111/j.1365-2141.2005.05952.x

19. Mancuso M.E., Berardinelli L. Arteriovenous fistula as stable venous access in children with severe haemophilia. Haemophilia 2010;16 Suppl 1: 25–8. DOI: 10.1111/j.1365-2516.2009.02158.x

20. McEneny-King A., Chelle P., Henrard S., Hermans C., Iorio A., Edginton A.N. Modeling of Body Weight Metrics for Effective and Cost-Efficient Conventional Factor VIII Dosing in Hemophilia A Prophylaxis. Pharmaceutics 2017; 9 (4): 47. DOI: 10.3390/pharmaceutics9040047

21. Witmer C., Young G. Factor VIII inhibitors in hemophilia A: rationale and latest evidence. Ther Adv Hematol 2013; 4 (1): 59–72. DOI: 10.1177/2040620712464509

22. Wight J., Paisley S. The Epidemiology of Inhibitors in Haemophilia A: A Systematic Review. Haemophilia 2003; 9 (4): 418–35. DOI: 10.1046/j.1365-2516.2003.00780.x

23. Guedes V.G., Corrente J.E., Farrugia A., Thomas S., Wachholz P.A., de Oliveira Vidal E.I. Comparing objective and self-reported measures of adherence in haemophilia. Haemophilia 2019; 25 (5): 821–30. DOI: 10.1111/hae.13811

24. Nakar C., Shapiro A. Hemophilia A with inhibitor: Immune tolerance induction (ITI) in the mirror of time. Transfus Apher Sci 2019; 58 (5): 578–89. DOI: 10.1016/j.transci.2019.08.008

25. DiMichele D. Inhibitor development in haemophilia B: an orphan disease in need of attention. Br J Haematol 2007; 138 (3): 305–15. DOI: 10.1111/j.1365-2141.2007.06657.x

26. Hay C.R., DiMichele D.M., International Immune Tolerance Study. The principal results of the International Immune Tolerance Study: a randomized dose comparison. Blood 2012; 119 (6): 1335–44. DOI: 10.1182/blood-2011-08-369132

27. Mahlangu J., Oldenburg J., Paz-Priel I., Negrier C., Niggli M., Mancuso M.E., et al. Emicizumab prophylaxis in patients who have hemophilia A without inhibitors. N Engl J Med 2018; 379 (9): 811–22. DOI: 10.1056/NEJMoa1803550

28. Kitazawa T., Esaki K., Tachibana T., Ishii S., Soeda T., Muto A., et al. Factor VIIIamimetic cofactor activity of a bispecific antibody to factors IX/IXa and X/Xa, emicizumab, depends on its ability to bridge the antigens. Thromb Haemost 2017; 117 (7): 1348–57. DOI: 10.1160/TH17-01-0030

29. Callaghan M., Negrier C., Paz-Priel I., Chebon S., Lehle M., Mahlangu K., et al. Emicizumab treatment is efcacious and well tolerated long term in persons with hemophilia A (PwHA) with or without FVIII inhibitors: Pooled data from four HAVEN studies. J Thromb Haemost OC 60.2. 2019.

30. [Электронный ресурс]. URL: https://www.emicizumabinfo.com/hcp/emicizumab-safety-information.html (Дата обращения 03.08.2020).

31. [Электронный ресурс]. URL: http://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=a23f61e1-6987-41e7-95c7-869e342df149&t (Дата обращения 03.08.2020).

32. Shapiro A.D., Angchaisuksiri P., Astermark J., Benson G., Castaman G., Chowdary P. et al. Subcutaneous concizumab prophylaxis in hemophilia A and hemophilia A/B with inhibitors: phase 2 trial results: Blood 2019; 134 (22): 1973–82. DOI: 10.1182/blood.2019001542

33. [Электронный ресурс]. URL: https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=hae mophilia&term=&cntry=&state=&city=& dist (Дата обращения 03.08.2020).

34. Pasi K.J., Rangarajan S., Georgiev P., Mant T., Creagh M.D., Lissitchkov T., et al. Targeting of Antithrombin in Haemophilia A or B with RNAi Therapy. N Engl J Med 2017; 377 (9): 819–28. DOI: 10.1056/NEJMoa1616569

35. Machin N., Ragni M.V. An Investigational RNAi Therapeutic Targeting Antithrombin for the Treatment of Hemophilia A and B. J Blood Med 2018; 9: 135–40. DOI: 10.2147/JBM.S159297 36. Perrin G.Q., Herzog R.W., Markusic D.M. Update on clinical gene therapy for hemophilia. Blood 2019; 133 (5): 407–14. DOI: 10.1182/blood-2018-07-820720

36. Cantore A., Milani M., Annoni A., Liu T., Bartolaccini S. , Biffi M., et al. Liver-directed gene therapy for hemophilia B with immune stealth lentiviral vectors [abstract]. Blood 2017; 130 (Suppl 1): Abstract 605. 38. Batty P., Lillicrap D. Advances and Challenges for Hemophilia Gene Therapy: Hum Mol Genet 2019; 28 (R1): R95–101. DOI: 10.1093/hmg/ddz157


Для цитирования:


Флоринский Д.Б., Жарков П.А. Современные подходы к лечению гемофилии. Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии. 2020;19(3):131-138. https://doi.org/10.24287/1726-1708-2020-19-3-131-138

For citation:


Florinskiy D.B., Zharkov P.A. Modern approaches in hemophilia therapy. Pediatric Hematology/Oncology and Immunopathology. 2020;19(3):131-138. (In Russ.) https://doi.org/10.24287/1726-1708-2020-19-3-131-138

Просмотров: 43


Creative Commons License
Контент доступен под лицензией Creative Commons Attribution 4.0 License.


ISSN 1726-1708 (Print)
ISSN 2414-9314 (Online)