Заместительная терапия препаратами иммуноглобулинов у пациентов с первичными иммунодефицитами в Российской Федерации
А. А. Мухина,
И. Н. Абрамова,
Н. Б. Кузьменко,
Ю. А. Родина,
Т. В. Латышева,
Е. А. Латышева,
А. М. Костинова,
Н. И. Ильина,
А. С. Катрышева,
Е. В. Сударикова,
С. Б. Зимин,
А. А. Корсунский,
Л. Ю. Барычева,
Л. Т. Кубанова,
Л. Р. Кальметьева,
Д. Д. Пролыгина,
Г. А. Давлетбаева,
Л. Г. Шакирова,
Е. М. Грачева,
О. С. Селезнева,
К. П. Кузьмичева,
О. А. Рычкова,
Е. В. Демихова,
В. Г. Демихов,
И. О. Фролова,
Е. В. Тимофеева,
С. Н. Дурягина,
А. В. Горенькова,
Е. В. Власова,
О. М. Лаба,
Н. В. Шахова,
А. Ю. Кутлянцева,
Г. А. Новичкова,
А. Г. Румянцев,
А. Ю. Щербина Аннотация
По данным Регистра первичных иммунодефицитных состояний (ПИДС) Российской Федерации (РФ), терапия препаратами внутривенных иммуноглобулинов (ВВИГ) проводится 71% пациентов. Постоянная заместительная терапия ВВИГ репортирована у 90% пациентов с гуморальными дефектами, у 86% с синдромальными иммунодефицитами и у 91% с комбинированными ПИДС. В работе дана детальная характеристика терапии ВВИГ пациентов с ПИДС на репрезентативной выборке по 12 регионам РФ. Работа утверждена решением ученого совета и одобрена независимым этическим комитетом НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева в рамках проекта «Регистр первичных иммунодефицитов Российской Федерации». Когорта пациентов включала 235 человек, из них 121 пациент детского возраста и 114 взрослых. Терапия в течение первых 10 лет жизни стартовала у 78% пациентов. В 80% случаев лечение проводилось препаратами ВВИГ высокой степени очистки (Октагам, Привиджен, И.Г. Вена, Гамунекс), которые обеспечивали терапевтический претрансфузионный уровень иммуноглобулинов c медианой в 7,0 г/л. Показано, что достоверно (p < 0,05) более низкие значения претрансфузионных сывороточных иммуноглобулинов наблюдались у пациентов, терапия которым проводилась препаратом Габриглобин-IgG. Лечение проводилось нерегулярно у 144/235 (61%) пациентов, в основном в связи с отсутствием обеспечения препаратами ВВИГ. Различные инфекционные осложнения развились у 90% пациентов при несоблюдении сроков запланированных трансфузий ВВИГ. В группе с нерегулярным введением ВВИГ незапланированные госпитализации были отмечены в 2 раза чаще, чем в группе пациентов с регулярной терапией. Проведенная оценка качества жизни пациентов с ПИДС на регулярной заместительной терапии показала, что на фоне адекватной терапии достоверно улучшаются все исследуемые показатели, достигая значений контрольной группы здоровых лиц.
Об авторах
А. А. Мухина
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Россия
Россия
научный сотрудник отдела эпидемиологии и мониторинга первичных иммунодефицитов
117997, Москва, ул. Саморы Машела, 1
И. Н. Абрамова
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Россия
Москва
Россия
Москва
Н. Б. Кузьменко
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Россия
Москва
Россия
Москва
Ю. А. Родина
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Россия
Москва
Россия
Москва
Т. В. Латышева
ФГБУ «Государственный научный центр «Институт иммунологии» ФМБА России
Россия
Москва
Россия
Москва
Е. А. Латышева
ФГБУ «Государственный научный центр «Институт иммунологии» ФМБА России
Россия
Москва
Россия
Москва
А. М. Костинова
ФГБУ «Государственный научный центр «Институт иммунологии» ФМБА России
Россия
Москва
Россия
Москва
Н. И. Ильина
ФГБУ «Государственный научный центр «Институт иммунологии» ФМБА России
Россия
Москва
Россия
Москва
А. С. Катрышева
ГБУЗ г. Москвы «Детская городская клиническая больница №9 им. Г.Н. Сперанского Департамента здравоохранения г. Москвы»
Россия
Москва
Россия
Москва
Е. В. Сударикова
ГБУЗ г. Москвы «Детская городская клиническая больница №9 им. Г.Н. Сперанского Департамента здравоохранения г. Москвы»
Россия
Москва
Россия
Москва
С. Б. Зимин
ГБУЗ г. Москвы «Детская городская клиническая больница №9 им. Г.Н. Сперанского Департамента здравоохранения г. Москвы»
Россия
Москва
Россия
Москва
А. А. Корсунский
ГБУЗ г. Москвы «Детская городская клиническая больница №9 им. Г.Н. Сперанского Департамента здравоохранения г. Москвы»
Россия
Москва
Россия
Москва
Л. Ю. Барычева
ФГБОУ ВО «Ставропольский государственный медицинский университет» Минздрава России
Россия
Ставрополь
Россия
Ставрополь
Л. Т. Кубанова
ФГБОУ ВО «Ставропольский государственный медицинский университет» Минздрава России
Россия
Ставрополь
Россия
Ставрополь
Л. Р. Кальметьева
ГБУЗ «Республиканская детская клиническая больница» Министерства здравоохранения Республики Башкортостан
Россия
Уфа
Россия
Уфа
Д. Д. Пролыгина
ГБУЗ «Республиканская детская клиническая больница» Министерства здравоохранения Республики Башкортостан
Россия
Уфа
Россия
Уфа
Г. А. Давлетбаева
ГБУЗ «Республиканская детская клиническая больница» Министерства здравоохранения Республики Башкортостан
Россия
Уфа
Россия
Уфа
Л. Г. Шакирова
ГБУЗ «Республиканская детская клиническая больница» Министерства здравоохранения Республики Башкортостан
Россия
Уфа
Россия
Уфа
Е. М. Грачева
БУЗ ВО «Вологодская областная клиническая больница»
Россия
Вологда
Россия
Вологда
О. С. Селезнева
ГБУ РО «Областная детская клиническая больница»
Россия
Ростов-на-Дону
Россия
Ростов-на-Дону
К. П. Кузьмичева
ФГБОУ ВО «Тюменский медицинский университет» Минздрава России
Россия
Тюмень
Россия
Тюмень
О. А. Рычкова
ФГБОУ ВО «Тюменский медицинский университет» Минздрава России
Россия
Тюмень
Россия
Тюмень
Е. В. Демихова
ФГБОУ ВО «Рязанский государственный медицинский университет им. А.П. Павлова» Минздрава России
Россия
Рязань
Россия
Рязань
В. Г. Демихов
ФГБОУ ВО «Рязанский государственный медицинский университет им. А.П. Павлова» Минздрава России
Россия
Рязань
Россия
Рязань
И. О. Фролова
ФГБОУ ВО «Рязанский государственный медицинский университет им. А.П. Павлова» Минздрава России
Россия
Рязань
Россия
Рязань
Е. В. Тимофеева
ГБУЗ НО «Нижегородская областная детская клиническая больница»
Россия
Нижний Новгород
Россия
Нижний Новгород
С. Н. Дурягина
ГБУЗ АО «Архангельская областная детская клиническая больница им. П.Г. Выжлецова»
Россия
Архангельск
Россия
Архангельск
А. В. Горенькова
ГБУЗ АО «Архангельская областная детская клиническая больница им. П.Г. Выжлецова»
Россия
Архангельск
Россия
Архангельск
Е. В. Власова
ГАУЗ СО «Областная детская клиническая больница»
Россия
Екатеринбург
Россия
Екатеринбург
О. М. Лаба
ГБУЗ ЯО «Областная детская клиническая больница»
Россия
Ярославль
Россия
Ярославль
Н. В. Шахова
ФГБОУ ВО «Алтайский государственный медицинский университет» Минздрава России
Россия
Барнаул
Россия
Барнаул
А. Ю. Кутлянцева
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Россия
Москва
Россия
Москва
Г. А. Новичкова
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Россия
Москва
Россия
Москва
А. Г. Румянцев
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Россия
ORCID: http://orcid.org/0000-0003-1643-5960
Москва
Россия
ORCID: http://orcid.org/0000-0003-1643-5960
Москва
А. Ю. Щербина
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Россия
Москва
Россия
Москва
Список литературы
1. Bruton O.C. Agammaglobulinemia. Pediatrics 1952; 9: 722–8.
2. Cho Y., Lee C.H., Jeong E.G., Kim M.N., Hong J.H.,Ko Y., et al. Prevalence of rare genetic variations and their implications in NGS-data interpretation. Sci Rep 2017; 7 (1): 9810.
3. El-Helou S.M., Biegner A.K., Bode S., Ehl S.R., Heeg M., Maccariet M.E., et al. The German National Registry of Primary Immunodeficiencies (2012–2017). Front Immunol 2019; 19 (10): 1272.
4. Mahlaoui N., Jais J.-P., Brosselin P., Mignot C., Beaurain B., Brito C., et al. Prevalence of Primary Immunodeficiencies in France is underestimated. J Allergy Clin Immunol 2017; 140 (6): 173–3.
5. Щербина А.Ю. Маски первичных иммунодефицитных состояний: проблемы диагностики и терапии. Российский журнал детской гематологии и онкологии 2016; 1 (3): 52–8.
6. Мухина А.А., Кузьменко Н.Б., Родина Ю.А., Кондратенко И.В., Бологов А.А., Латышева Т.В. и др. Характеристика пациентов с первичными иммунодефицитными состояниями в Российской Федерации: от рождения до смерти. Педиатрия. Журнал им. Г.Н. Сперанского 2019; 3 (19): 24–3.
7. Mukhina A.A., Kuzmenko N.B., Rodina Y.A., Kondratenko I.V., Bologov А., Latysheva Т., et al. Primary Immunodeficiencies in Russia: Data From the National Registry. Front Immunol 2020;6
8. (11): 1491.
9. [Электронный ресурс]. URL: https://cci-reporting.uniklinik-freiburg.de (Дата обращения 01.10.2020)
10. Cunningham-Rundles C. Key aspects for successful immunoglobulin therapy of primary immunodeficiencies. Clin Exp Immunol 2011; 164 (2): 16–9.
11. Stiehm E.R., Keller M.A., Vyas G.N. Preparation and use of therapeutic antibodies primarily of human origin. Biologocals 2008; 36 (6): 363–74.
12. Howard V., Greene J.M., Pahwa S., Winkelstein J.A., Boyle J.M., Kocak M., Conley M.E. The health status and quality of life of adults with X-linked agammaglobulinemia. Clim Immunol 2006; 118 (2–3): 201–8.
13. Смирнова И.Н., Родина Ю.А., Дерипапа Е.В., Роппельт А.А., Лаберко А.Л., Косачева Т.Г. и др. Фармакоэкономический анализ заместительной терапии внутривенным иммуноглобулином у пациентов с первичными дефектами гуморального звена иммунитета. Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2016; 15 (1): 66–71.
14. [Электронный ресурс]. URL: http://naepid-reg.ru (Дата обращения 01.10.2020)
15. [Электронный ресурс]. URL: https://esid.org/Working-Parties/RegistryWorking-Party/Diagnosis-criteria (Дата обращения 01.11.2020)
16. Varni J.W., Seid M., Kurtin P.S. PedsQL 4.0: reliability and validity of the Pediatric Quality of Life Inventory version 4.0 Genetic Core Scales in healthy and patient populations. Med Care 2001; 39:
17. –12.
18. Marschall K., Hoernes M., Bitzenhofer-Grüber M., Jandus P., Duppenthaler A., Wuillemin W.A., et al. The Swiss National Registry for Primary Immunodeficiencies: report on the first 6 years’ activity from 2008 to 2014. Clin Exp Immunol 2015; 182: 45–50.
19. Joshi A.Y., Iyer V.N., Hagan J.B., St Sauver J.L., Boyce T.G. Incidence and temporal trends of primary immunodeficiency: a population-based cohort study. Mayo Clin Proc 2009; 84: 16–22.
20. Shillitoe B., Bangs C., Guzman D., Gennery A.R., Longhurst H.J., Slatter M., et al. The United Kingdom Primary Immune Deficiency (UKPID) registry 2012 to 2017. Clin Exp Immunol 2018; 192: 284–91.
21. Мухина А.А., Кузьменко Н.Б., Родина Ю.А., Хорева А.Л., Моисеева А.А., Швец О.А. и др. Эпидемиология первичных иммунодефицитов в Российской Федерации. Педиатрия. Журнал им. Г.Н. Сперанского 2020; 99 (2): 16–32.
22. Seidel M.G., Kindle G., Gathmann B., Quinti I., Buckland М., van Montfrans J., et al. The European Society for Immunodeficiencies (ESID) Registry Working Definitions for the Clinical Diagnosis of Inborn Errors of Immunity. J Allergy Clin Immunol Pract 2019; 7 (6): 1763–70.
23. Hogy B., Keinecke H.O., Borte M. Pharmacoeconomic evaluation of immunoglobulin treatment in patients with antibody deficiencies from the perspective of the German statutory health insurance. Eur J Health Econ 2005; 6 (1): 24–9.
24. Gardulf A., Andersen V., Bjorkander J., Ericson D., S.S., Gustafson R., et al. Subcutaneous immunoglobulin replacement in patients with primary antibody deficiencies: safety and costs. Lancet 1995; 345 (8946): 365–9.
Для цитирования:
Мухина А.А., Абрамова И.Н., Кузьменко Н.Б., Родина Ю.А., Латышева Т.В., Латышева Е.А., Костинова А.М., Ильина Н.И., Катрышева А.С., Сударикова Е.В., Зимин С.Б., Корсунский А.А., Барычева Л.Ю., Кубанова Л.Т., Кальметьева Л.Р., Пролыгина Д.Д., Давлетбаева Г.А., Шакирова Л.Г., Грачева Е.М., Селезнева О.С., Кузьмичева К.П., Рычкова О.А., Демихова Е.В., Демихов В.Г., Фролова И.О., Тимофеева Е.В., Дурягина С.Н., Горенькова А.В., Власова Е.В., Лаба О.М., Шахова Н.В., Кутлянцева А.Ю., Новичкова Г.А., Румянцев А.Г., Щербина А.Ю. Заместительная терапия препаратами иммуноглобулинов у пациентов с первичными иммунодефицитами в Российской Федерации. Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии. 2020;19(4):18-29. https://doi.org/10.24287/1726-1708-2020-19-4suppl-18-29
For citation:
Mukhina A.A., Abramova I.N., Kuzmenko N.V., Rodina Yu.A., Latysheva T.V., Latysheva E.A., Kostinova A.M., Ilyina N.I., Katrysheva A.S., Sudarikova E.V., Zimin S.B., Korsunskii A.A., Barycheva L.Yu., Kubanova L.T., Kalmetieva L.R., Proligina D.D., Davletbaieva G.A., Shakirova L.G., Gracheva E.M., Selezneva O.S., Kuzmicheva K.P., Richkova O.A., Demikhova E.V., Demikhov V.G., Frolova I.O., Tymofeeva E.V., Duryagina S.N., Gorenkova A.V., Vlasova E.V., Laba O.M., Shakhova N.V., Kutlyanceva A.Yu., Novichkova G.A., Rumyantsev A.G., Shcherbina A.Yu. Immunoglobulin replacement therapy in patients with primary immunodeficiency diseases in Russia. Pediatric Hematology/Oncology and Immunopathology. 2020;19(4):18-29. (In Russ.) https://doi.org/10.24287/1726-1708-2020-19-4suppl-18-29
Просмотров: 497
Послать статью по эл. почте 