Применение плериксафора и гранулоцитарного колониестимулирующего фактора в кондиционировании перед трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича

Тяжелые дисфункции и отторжение трансплантата после трансплантации гемопэтических стволовых клеток (ТГСК) - одна из серьезных проблем у пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича. В данной публикации представлено описание клинического случая отторжения трансплантата и повторной ТГСК с применением альтернативного подхода к подготовительной терапии. Мы включили гранулоцитарный колониестимулирующий фактор и плериксафор в режим кондиционирования для мобилизации гемопоэтических стволовых клеток в сосудистое русло и образования свободного пространства в строме костного мозга для более эффективного приживления донорских клеток.

синдром Вискотта-Олдрича, трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, плериксафор

1. Wiskott A. Familiarer, angeborener Morbus Werlhofii? Monatsschr Kinderheilkd 1937; 68: 212-6.

2. Villa A., Notarangelo L., Kraus N.D., et al. X-linked thrombocytopenia and Wiskott-Aldrich syndrome are allelic diseases with mutation in WASp gene. Nat Genet 1995; 9: 414-7.

3. Devriendt K., Kim A.S., Mathius G., et al. Constitutively activating mutation in WASp causes X-linked severe congenital neutropenia. Nat Genet 2001; 27: 313-7.

4. Pai S.Y., Notarangelo L.D. Hematopoietic Cell Transplantation for Wiskott-Aldrich Syndrome: Advances in Biology and Future Directions for Treatment. Immunol Allergy Clin North Am 2010; 30 (2): 179-94.

5. Dupuis-Girod S., Medioni J., Haddad E., et al. Autoimmunityin Wiskott-Aldrich syndrome: risk factors, clinical features, and outcome in a single center cohort of 55 patients. Pediatr 2003; 111 (5): e622-e627.

6. Imai K., Morio T., Zhu Y., et al. Clinical course of patients with WASP gene mutations. Blood 2004; 103 (2): 456-64.

7. Schurman S.H., Candotti F. Autoimmunity in Wiskott-Aldrich syndrome. Curr Opin Rheumatol 2003; 15 (4): 446-53.

8. Ochs H.D., Filipovich A.H., Veys P., Cowan M.J., Kapoor N. Wiskott-Aldrich syndrome: diagnosis, clinical and laboratory manifestations, and treatment. Biol Blood Marrow Transplant 2009; 15 (1): 84-90.

9. Konopleva M., Benton C.B., Thall P.F., et al. Leukemia cell mobilization with G-CSF plus plerixafor during busulfan-fludarabine conditioning for allogeneic stem cell transplantation. Bone Marrow Transplant 2015; 50: 939-46.

10. Dvorak C.C., Horn B.N., Puck J.M., et al. A trial of plerixafor adjunctive therapy in allogeneic hematopoietic cell transplantation with minimal conditioning for severe combined immunodeficiency. Pediatr Transplant 2014; 18: 602-8.

11. Maschan A.A., Balashov D.N., Kurnikova E.E., et al. Efficacy of plerixafor in children with malignant tumors failing to mobilize a sufficient number of hematopoietic progenitors with G-CSF. Bone Marrow Transplant 2015; 50 (8): 1089-91.